《自然—医学》9月15日发表了一篇论文,报告了5名系统性红斑狼疮患者在CAR-T细胞疗法之后,无药缓解达17个月。
系统性红斑狼疮是一种自体免疫风湿性疾病,全球人口发病率约0.1%,于年轻女性中高发。这一终身疾病是由自身抗体(攻击自身细胞的免疫防御分子)造成的,影响关节和皮肤,可能导致对器官的严重损害,包括肾脏、脑和心脏。
大多数患者用糖皮质激素和针对T细胞或产生抗体的B细胞疗法治疗。但是这些治疗方法常常无效,目前尚无治愈性的疗法。
德国埃尔朗根—纽伦堡大学Georg Schett和同事用改造过的抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞,治疗了5名患有难治性系统性红斑狼疮的患者(4名女性,1名男性,中位年龄22岁)。这些细胞被设计用于通过靶向其表面产生的CD19蛋白来清除产生抗体的B细胞。
后续研究(治疗后3至17个月)发现,所有患者都经历了症状改善,包括内脏器官受累的缓解,以及与疾病相关的自身抗体消失、无须再进行传统治疗。常见与CAR-T细胞疗法相关的副作用轻微(例如发热),没有观察到感染。
尽管这些发现可能提出了系统性红斑狼疮患者的一种新的治疗选择,但仍需在更多的临床试验中进行更久的追踪,以确定CAR-T细胞疗法在此情形下的安全性和疗效。(赵熙熙)